Que se passe-t-il en ce moment au niveau des traitements ?
 

Catherine Rutten : « Nous vivons un moment important dans plusieurs domaines thérapeutiques et nous sommes remplis d’espoir pour les patients. Même si la recherche et la mise au point de nouveaux médicaments posent des défis quotidiens dans notre secteur, les thérapies avancées offrent de nouvelles perspectives. En 10 ans, ce qui est très court en termes de développement scientifique, les avancées permises par la thérapie génique et la thérapie cellulaire ont été énormes. Aujourd’hui, le résultat de ce long travail devient visible. »

 

Qu’est-ce que la thérapie génique et la thérapie cellulaire ?
 

C. R. : « La thérapie génique permet de réparer les gènes d’un patient présentant une anomalie afin de lui permettre de vivre normalement. Le premier traitement disponible a permis de sauver la vie d’enfants autrefois condamnés. Il a été mis au point dans le cadre d’une recherche sur une maladie rare. Un dysfonctionnement immunitaire, la plupart du temps fatal dès les premiers mois de la vie. Aujourd’hui, en administrant le traitement rapidement chez le nouveau-né, sa vie peut se poursuivre normalement. »

« L’autre grand volet des thérapies avancées est la thérapie cellulaire. Cette fois, c’est au niveau de la cellule que tout se joue. Cette technique va permettre de donner au patient ce qui lui manque afin de réparer un dommage ou pallier à un dysfonctionnement. Pour traiter un certain type de patients atteints d’une forme de la maladie de Crohn, un traitement approuvé très récemment a permis d’offrir une solution à des patients qui n’en avaient plus. Une substance active permet de réduire l’inflammation et aux tissus de guérir. Les développements touchent aussi d’autres domaines, l’ostéonécrose (une des formes les plus sévères de l’ostéoporose), la réparation de la peau, les maladies cardiovasculaires, les maladies du foie… »

 

En quoi l’industrie pharmaceutique joue-t-elle un rôle dans ces progrès ?
 

C. R. : « Le secteur pharmaceutique a un rôle moteur dans ces découvertes. 82 pour cent de l’ensemble des essais cliniques en Belgique sont initiés, c’est-à-dire organisés et financés, par l’industrie. Les 18 pour cent restants le sont par le secteur académique. Beaucoup de nos membres sont aussi des Biotechs. Ce sont des entreprises de très haute technologie qui travaillent sur ces nouveaux développements de la science. La Belgique en concentre un nombre important. Ces Biotechs sont le plus souvent de taille réduite, ce qui leur permet d’évaluer et de s’adapter rapidement aux nouvelles avancées médicales. Souvent, elles travaillent main dans la main avec les grandes entreprises mettant en commun leurs atouts. Ce système unique de relations étroites entre les différents pôles de recherche fait de notre pays une perle rare du développement pharmaceutique ! »

« En 10 ans, ce qui est très court en termes de développement scientifique, les avancées permises par la thérapie génique et la thérapie cellulaire ont été énormes. »

« On ne s’en rend pas toujours compte, mais la Belgique est un acteur important à l’échelle mondiale. Les entreprises biopharmaceutiques installées chez nous investissent massivement dans « la recherche et le développement » de nouveaux médicaments : 2,89 milliards d’euros en 2016. Notre pays représente à lui seul 1/10 du montant total de l’ensemble des investissements en R&D du secteur biopharmaceutique en Europe ! »

 

La recherche contre le cancer avance elle aussi rapidement…
 

C. R. : « Parler de rapidité pour un patient a peu de sens. Pour développer un nouveau médicament, le processus dure entre 10 et 13 ans. Ce laps de temps permet de s’assurer que la molécule découverte a du potentiel, qu’elle lutte efficacement contre une maladie et qu’elle ne représente pas de risque pour l’évolution du patient. »

« En ne se focalisant maintenant que sur le plan scientifique, les progrès sont là. Ici encore, ce sont les thérapies avancées qui ont ouvert la voie. D’abord avec les progrès réalisés en immunothérapie, qui renforce le système immunitaire d’un patient et l’entraîne à attaquer des cellules cancéreuses. Ensuite avec les CAR-T cells (pour cellules T porteuses d’un récepteur chimérique) qui sont des lymphocytes T (cellules de défense) du patient prélevées puis « dopées » in vitro de manière à pouvoir reconnaitre un antigène tumoral afin de l’éliminer durablement. Un exemple : il existe certaines formes de leucémies persistantes après les traitements standards et parfois même après des allogreffes. Grâce à cette technique de pointe, les résultats sont extraordinaires : disparition des cellules leucémiques dans 70 à 90 % des cas ! »
 


 

À côté de ces perspectives positives, il y a des défis importants, comme l’accès aux traitements. Comment régler ces problèmes ?
 

C. R. : « Malgré sa position de leader pharmaceutique, rendre une thérapie accessible au patient en Belgique prend beaucoup de temps. Grâce au Pacte d’avenir scellé entre le gouvernement belge et l’industrie pharmaceutique, les nouvelles thérapies arrivent déjà plus rapidement : en moyenne, le patient a gagné un mois. Nous aimerions encore accélérer les choses. »

C. R. : « L’accès aux nouveaux traitements est aussi facilité par les études cliniques. La Belgique est, en la matière, dans le peloton de tête européen (en nombre d’essais cliniques réalisés par rapport au nombre d’habitants). Près de 1 400 études ont été menées en 2016, ce qui signifie que beaucoup de patients en Belgique sont impliqués et sont - aujourd’hui déjà - traités avec les traitements de demain ! »

 

On parle aussi de plus en plus de médecine personnalisée. Cela signifie-t-il qu’à l’avenir chaque patient aura son propre traitement ?
 

C. R. : « On assiste à un basculement de la « médecine générale » vers une médecine personnalisée. Cette approche plus ciblée est possible en raison de divers développements technologiques. Pensez, par exemple, à la nanotechnologie, avec laquelle un médicament peut être envoyé à un endroit spécifique du corps. Il y a également de plus en plus de données sur mesure. Cela permet au praticien de choisir le traitement le plus efficace pour un patient spécifique. Ces données peuvent être collectées et produites de nombreuses façons, par exemple en cartographiant le matériel génétique (ADN) du patient. »

« Afin de pouvoir proposer un traitement sur mesure, de plus en plus de biomarqueurs sont utilisés. Ce sont des caractéristiques spécifiques et mesurables d’une personne. Pensez aux valeurs sanguines, aux tissus, aux mutations génétiques et aux données obtenues à partir des scans et autres. Avec l’aide de biomarqueurs, il est de plus en plus possible de prédire le développement d’une maladie, mais aussi de savoir si un médicament particulier va fonctionner chez un patient en particulier. On peut même aller encore plus loin en obtenant une estimation des effets secondaires possibles. »

« L’accès aux médicaments entièrement personnalisés, adaptés à un individu, est encore rare. Ce que nous voyons déjà plus souvent, ce sont des médicaments où il est possible d’estimer sur la base de biomarqueurs s’ils seront efficaces. On le constate, la marche vers le futur s’accélère et pour les chercheurs et les patients, c’est une très bonne nouvelle. »